英文标题:
International consensus guidelines on the implementation and monitoring of vosoritide therapy in individuals with achondroplasia
出处:
Nat Rev Endocrinol.2025 Jan 6.
摘要:
软骨发育不全是最常见的遗传形式的短肢骨骼发育不良,目前的国际指南侧重于症状管理,很少讨论潜在的药物治疗,伏索利肽是软骨发育不全的第一个药物,于2021年被批准使用,本文主要提供了伏索利肽治疗软骨发育不全的实施和监测指导。
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